Após a emissão de um parecer favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias em Saúde (Conitec), o medicamento Zolgensma – considerado o remédio mais caro do mundo – será incorporado no rol de medicamentos disponibilizados pelo Sistema único de Saúde (SUS). A notícia foi confirmada em 3 de dezembro de 2022, pelo ex-ministro da Saúde, Marcelo Queiroga – por meio de uma publicação no Twitter. O Zolgensma é utilizado para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença rara e degenerativa passada de pai para filho. Atualmente, o medicamento custa aproximadamente R$ 6 milhões.
“(…) Com isso, o Sistema Único de Saúde do Brasil ofertará tecnologias mais avançadas para o tratamento da AME. Isso porque o Zolgensma se une ao Nusinersena e ao Risdiplam, tratamentos já incorporados ao sistema de saúde. A recomendação da Conitec é que o Zolgensma seja usado para tratar crianças com AME do tipo I, com até 6 meses de idade, que esteja, fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde e Acordo de Compartilhamento de Risco”, disse o ex-ministro.
Após o anúncio de Marcelo Queiroga, o Zolgensma deve estar disponível no SUS em 180 dias e também deve ser incluído no Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) dentro do mesmo prazo, segundo publicação do Ministério da Saúde.
O que é a Atrofia Muscular Espinhal (AME)?
De acordo com o Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (INAME), a AME é “uma doença genética de herança autossômica recessiva com incidência aproximada de 1 em cada 10.000 nascimentos vivos. É a maior causa genética de mortalidade infantil, segundo estudos científicos”, na qual os “neurônios motores são as células que controlam as atividades musculares essenciais como andar, falar, engolir e respirar. Eles ligam a medula espinhal aos músculos do corpo. Uma pessoa nasce com todos os neurônios motores que ela terá durante toda a sua vida. Neurônios motores são células que não se regeneram. Ou seja, quando eles morrem, não se desenvolvem novamente”.
Além disso, o Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (INAME) explica que “os neurônios motores precisam de uma proteína chamada SMN (proteína de sobrevivência do neurônio motor), que é o seu ‘alimento’. Sem quantidade adequada da proteína SMN, os neurônios motores morrem. Como são eles os responsáveis pelo controle da atividade muscular, a sua morte leva à fraqueza muscular e à perda progressiva dos movimentos, até a paralisia”.
Tipos de AME
Ainda de acordo com o Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal, a doença é classificada em 5 tipos e varia com a idade e gravidade em que os sintomas se desenvolvem. Além disso, o Instituto ressalta que é de grande importância saber que a classificação é de maneira clínica, “conforme os marcos motores que o paciente alcançou e a idade de início dos sintomas. Não é o resultado do exame genético nem o número de cópias de SMN2 que vão dizer qual o tipo de AME do paciente”.
Tipo 0 – Forma pré-natal, também conhecida como Tipo 1A
Idade de início dos sintomas: Pré-natal | Capacidade funcional máxima: hipotonia profunda e insuficiência respiratória grave já ao nascimento. Não atinge marcos motores.
Tipo 1 – Forma infantil grave
Idade de início dos sintomas: 0 a 6 meses | Capacidade funcional máxima: Não consegue sentar sem apoio
Tipo 2 – Forma intermediária
Idade de início dos sintomas: < 18 meses | Capacidade funcional máxima: Permanece sentado de forma independente, porém, não consegue andar de forma independente
Tipo 3 – Forma juvenil moderada
Idade de início dos sintomas: > 18 meses | Capacidade funcional máxima: Anda de forma independente, porém, pode perder esta habilidade com a progressão da doença
Tipo 4 – Forma adulta
Idade de início dos sintomas: > 21 meses | Capacidade funcional máxima: Anda e não perde essa habilidade, podendo apresentar certa fraqueza muscular
Tratamentos
De maneira geral, o tratamento da AME se estabelece em uma combinação de medicamentos (quando há indicação médica) com as terapias de suporte (fisioterapia, fonoterapia, terapia ocupacional, entre outras). Mas, tudo é realizado conforme o quadro clínico de cada paciente e, também, da necessidade de sessões e tratamentos medicamentosos. Atualmente, há uma grande lista medicamentos – nos mais variados estágios – disponíveis para tratar a AME. Inclusive, alguns que já foram incorporados e/ou estão disponíveis para distribuição no Sistema Único de Saúde (SUS), como por exemplo o Zolgensma. Confira a lista abaixo:
____________________________
Por Isabela do Carmo – Fala! Anhembi Morumbi
